FDA, 희귀 소아 신경질환 첫 유전자 치료제 승인

미 FDA는 9월 17일 Sanfilippo syndrome type A(MPS IIIA)를 가진 소아 환자를 위한 첫 치료제 Fayuvi를 승인했습니다.

이 질환은 유전적 원인으로 뇌와 신경계가 점차 손상돼 인지·언어 등 발달 능력을 잃게 되는 희귀질환입니다. 지금까지는 증상을 관리하는 것이 중심이었지만, 이번 승인은 질병의 근본 과정에 개입하도록 설계된 첫 FDA 승인 치료가 등장했다는 의미가 있습니다.

Fayuvi는 한 번 정맥으로 투여하는 유전자 치료제입니다. 희귀질환 치료에서 유전자 자체의 문제를 겨냥하는 방식이 실제 치료로 이어지고 있다는 점에서도 주목할 만합니다.

모든 유전질환에 곧바로 적용할 수 있다는 뜻은 아닙니다. 유전자 치료는 질환별 효과와 위험, 장기 안전성을 계속 확인해야 하는 분야입니다.

출처: U.S. Food and Drug Administration, 2026-09-17